肺癌症状

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TUhjnbcbe - 2021/5/30 17:14:00

今天,网上的一则新闻可能会让很多癌症患者为之振奋。说的是一款新型抗癌“神药”在美国上市,能治疗17种不同的癌症,治愈率高达75%。

根据新闻里介绍,这款美国FDA正式批准上市的精准抗癌药Vitrakvi(又名larotrectinib),可有效治疗的癌症类型包括:肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种,有效率高达75%。

这款“神药”到底神不神?它真是治疗多种癌症的“万能钥匙”吗?

记者就这种“广谱”抗癌药的相关问题,请教了浙江大医院医院的肿瘤专家,真相可能会让大家有点失望。

美国FDA上市的新药

可治疗17种肿瘤,有效率高达75%

记者查阅国外网站资料,确实在美国FDA(美国食品药品监督管理局)的网站上看到,已批准该药上市的新闻。

文章中称,Bayer(拜耳)和LoxoOncology共同研发的新药“Vitrakvi”,用于治疗携带NTRK基因融合的成人和儿童,适用于局部晚期或转移性实体瘤,并且没有产生已知的抗性突变,而手术切除风险较大,没有有效替代治疗方案的患者。

年2月,世界四大权威医学杂志之一《新英格兰医学杂志(NEJM)》发表的一项关于抗癌药Vitrakvi的3项安全性,和有效性临床研究结果显示:对于年龄为4个月至76岁的患者,针对17种不同癌症治疗的总体有效率为75%。这项结果也被FDA所证实。

美国FDA局长ScottGottlieb表示:“抗癌药Vitrakvi正式上市,标志着治疗癌症的疗法,从基于人体起源组织,向基于肿瘤遗传特征转变的重要一步!”

11月27日晚,LoxoOncology公司公布了这款新药的价格:

□成人胶囊批发采购费用:美元,30天用量;

□儿童口服液配方的费用:起价为每月美元,根据患者的表面积计算。

拜耳公司表示,患者不会负担不起,大多数患者的每月自付费用将为20美元或更低,因为在美国FDA批准后的药物,大多数费用商业保险会支付。同时他们公司将帮助患者支付昂贵的费用,并将免费提供Vitrakvi,同时制定保险详细信息。

如果患者负担不起药物,由拜耳资助的慈善机构将免费提供该药物,拜耳还承诺,如果患者在治疗的前3个月没有显示临床成效,将会退还保险公司或个人等支付者所有花费。

这并不是第一款“广谱”抗癌药

在很多人印象里,医院看病,要去不同的科室,找不同的专家,所用的药物和治疗方案也是千差万别。

用一种药就能治疗这么多种癌症,这似乎完全颠覆了大家对癌症治疗的认识。

浙医二院肿瘤内科主任医师单建贞说,实际上,Vitrakvi并不是第一款与原发肿瘤位置无关的“广谱”抗癌药。

早在去年5月,美国FDA上市的免疫治疗药物keytruda(可瑞达),是第一个跨癌种使用的药物。通过静脉注射,可用于治疗宫颈癌,间皮瘤、大肠癌、食管癌等39种癌种,只要发现有微卫星高度不稳定或错配修复缺陷(MSI-H/dMMR)的实体肿瘤均可使用,有效率40-46%。

值得注意的是,免疫治疗一旦有效,可能会出现长期有效的超级幸存者。目前该药已经在国内上市并应用于临床。

而刚刚上市的Vitrakvi是一种靶向药物,它是有史以来第一款针对TRK(原肌球蛋白受体激酶)融合基因突变类型肿瘤的口服药。实现了在家吃药就可以治疗TRK融合基因突变的肿瘤的梦想。

对肿瘤患者并非“万能钥匙”

99%的肿瘤患者用不上这种药

先来解释一下什么是TRK融合基因突变:

通俗来说,TRK是调节细胞通讯和肿瘤生长的重要信号通路,而NTRK是编码TRK的基因。

在罕见情况下,NTRK基因会与其它基因融合,导致TRK信号通路不受控制,发生突变,从而促进肿瘤的生长。

“尽管Vitrakvi对于NTRK融合基因突变的总体有效率高达75%,但是适合接受治疗的患者人群其实并不多。”

单建贞主任医师说,因为TRK融合基因突变的发生概率很低,这种突变在大多数实体肿瘤类型中发生的几率约1%,在成人涎腺癌和婴儿纤维肉瘤等恶性肿瘤中较为常见。也就是说,99%的肿瘤患者用不上这种药。

医院胸部肿瘤内科主任范云主任医师说,在国内人群当中,这种NTRK融合基因突变的发生率也是非常低的。

据相关文献显示,在我国,这种基因在肺癌、结直肠癌、肝癌中的表达率都不到5%,所以这种基因在常见肿瘤里相当于是“百里挑一”。

因此,并不是说这个所谓的“神药”可以攻克十多种肿瘤,它只是为很小众的一部分出现罕见基因突变的人群,找到了合适的治疗药物。

昂贵的价格并非所有人能承受

何时在国内上市也是未知数

单建贞主任医师说,患者可以通过基因检测,只要发现有NTRK基因融合,属于那幸运的1%,那就有了使用Vitrakvi治疗的机会。

之前的常规基因检测小套餐里都没有全面覆盖这个位点,这个药物的突破性进展后,估计会常规推荐检测,虽然是小概率事件,但是一旦匹配上,对于患者来说真是一个鼓舞人心的好消息,目前,做NTRK基因检测的价格在一万元左右。

当然,基因检测只是第一步,后续更为现实的问题是,使用该药物的治疗费用非常昂贵。

从报道资料来看,成人患者一个月的治疗费用超过3万美元,相当于20多万人民币。在没有医保或商业保险覆盖的前提下,并不是每个患者都能够负担得起的。

除此之外,很多人关心的是Vitrakvi什么时候能引进到国内?

范云主任医师说,目前,国内什么时候能够引进还是个未知数,不过在新药上市之前,不少医疗机构会进行新药上市前的临床试验,如果符合NTRK基因突变的患者可以密切

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